德国Charité大学医学部Agnieszka Korfel等报告的一项Ⅱ期临床试验（NCT00942747）显示，Temsirolimus（75 mg/wk）单药对复发/难治原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）有效，但疗效通常难以维持。（J Clin Oncol. 2016年3月14日在线版）

为了明确Temsirolimus对复发/难治PCNSL患者的疗效，该研究纳入了免疫功能正常并经病理确诊的PCNSL成年患者，这些患者均接受了以甲氨蝶呤为主的大剂量化疗方案，部分患者还联合了自体干细胞移植，但均以失败告终。第一次共入组6例患者，每周被注射一次Temsirolimus（25 mg）。后续入组的患者则统一接受每周一次75 mg的药物注射。

结果显示，共纳入37例患者，中位年龄为70岁，距离最后一次治疗的中位时间为3.9个月（0.1~14.6个月）。

完全缓解者5例（13.5%），未经证实的完全缓解者3例（8%），部分缓解者12例（32.4%）；总有效率为54%。中位无进展生存期为2.1个月（95%CI 1.1~3.0个月）。最常见的≥3级不良反应主要包括：高血糖（11例，9.7%），血小板减少（8例，21.6%），感染（7例，19%），贫血（4例，10.8%）以及皮疹（3例，8.1%）。

在9例患者中，研究者共采集了14份血液/脑脊液配对样本，其中10份配对样本来自25 mg队列组的5例患者，另4份来自75 mg队列组的4例患者。检测结果显示，25 mg队列的患者样本中，Temsirolimus最大血药浓度的平均值为292 ng/ml，其代谢物Sirolimus的平均浓度为37.2 ng/ml；而在75 mg队列患者样本中，上述指标分别为484 ng/ml和91.1 ng/ml。此外，仅在1例75 mg队列组患者的脑脊液样本中检测到了2 ng/ml的Temsirolimus，其余患者样本中均未检测到。

（编译 丁小倩）