德国维尔茨堡大学附属医院Steinhardt等报告，针对多发性骨髓瘤髓外病变（EMD），嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗具有显著更高的缓解率、更深的缓解程度和更长的中位无进展生存期（PFS），因此可能为EMD患者提供有意义的益处。（Blood Cancer J. 2025;15: 126.）

EMD与患者有效率低、PFS短和预后差均相关。CAR T细胞和双特异性抗体（bsAB）对复发性骨髓瘤已显示出疗效，但是否应首选一种T细胞重定向策略仍不确定。

该项回顾性分析自德国3个学术中心纳入80例不与骨骼相邻的EMD患者。这些患者既往治疗线数中位值为5~7线，其中包括idecabtagene vicleucel（ide-cel）、西达基奥仑赛（cilta-cel）、特立妥单抗（teclistamab）或塔奎妥单抗（talquetamab）治疗，但绝大多数接受西达基奥仑赛、ide-cel或特立妥单抗治疗的患者未接受过抗BCMA治疗（>88%）；>41%的患者普遍存在高危细胞遗传学特征。

结果显示，CAR T细胞治疗后的缓解率更高，其中西达基奥仑赛的为100%，ide-cel的为82%，均显著高于bsAB的（其中塔奎妥单抗的为29%，特立妥单抗的为36%）。CAR T细胞治疗后EMD完全消退率（前述药物分别为50%和41%）也比bsAB治疗后的更高（分别为16%和14%）。

中位随访时间为12.2个月，西达基奥仑赛治疗患者的中位PFS未达到，ide-cel治疗后的为7.3个月，均显著擅长塔奎妥单抗（4.0个月）或特立妥单抗（2.6个月）的结果。与无减瘤或对减瘤没有反应相比，有效的减瘤疗法延长了CAR T细胞治疗后的缓解时间。内脏和软组织部位EMD的缓解率明显低于其他部位EMD的。

（编译 韩小东）