美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心Imber等报告，2/3的PI3K突变型脑转移瘤患者对最大耐受剂量（MTD）的小分子抑制剂paxalisib联合放疗有反应。12例可评估的患者中有8例在接受双模态治疗时获得了颅内缓解（均为部分缓解），另4例患者疾病稳定。（2024SNO年会. 摘要号CTNI 43）

部分或全脑放疗仍然是脑转移瘤和软脑膜癌的标准治疗。PI3K突变增加了转移瘤局部放疗失败的可能性。

为了评估血脑屏障渗透性PI3K/mTOR抑制剂paxalisib联合放疗是否能改善PI3K突变型脑转移瘤患者的预后，该项剂量递增Ⅰ期研究共招募了21例患者，其中17例可评估安全性。

结果显示，12例患者接受paxalisib的MTD为45 mg/d。17例中有2例在60 mg/d的剂量下出现剂量限制性毒性。2/3的联合治疗者有效。

总体而言，1级不良事件5例，2级事件4例，3级事件（高血糖和恶心）2例。 （编译 彭梓益）